UY Press - Agencia uruguaya de noticias

09.01.2018

WASHINGTON (Uypress) – Luxturna, droga capaz de curar la distrofia retiniana, una rara enfermedad hereditaria que puede llevar a la ceguera, recibió la aprobación de la Agencia de medicamentos de Estados Unidos (FDA, según sus siglas en inglés).

El nuevo medicamento es producido por la firma Spark Therapeutics, y tendrá un costo de U$S 425.000 por cada ojo que reciba el tratamiento, o sea que en caso de que se requiera que una persona trate sus dos ojos deberá desembolsar U$S 850.000.

Sparks Therapeutics prometió que devolverá el dinero si el tratamiento no resulta efectivo y colaborará con programas que ayuden a los pacientes a asumir los costos de Luxturna. También los hospitales y aseguradoras se harán cargo de una parte del pago, según informaron desde la empresa.

El tratamiento consiste en la inoculación de un virus que inserta nuevos genes en los ojos de los pacientes afectados por esta poco usual discapacidad visual.

Las distrofias de la retina son una serie de enfermedades hereditarias de la retina que conducen a la degeneración de las células fotorreceptoras (conos y bastones), provocando una pérdida de visión más o menos importante dependiendo del tipo de afección.

Hasta el momento, la enfermedad no solo no tiene cura sino que no cuenta con posibilidades de tratamiento. Es una patología genética y hereditaria que, a largo plazo, provoca ceguera en el 100% de los casos. Se cree que Beethoven, quien se quedó sordo y luego sufrió disminución visual, podría haberla sufrido.

Esta rara enfermedad afecta al 3% de la población mundial, según datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS). "Se nace con ella y se va desarrollando durante la primera infancia. Los nenes, desde el año de vida, suelen presentar una disminución de la agudeza visual y una alteración de las formas (ven líneas rectas distorsionadas o hasta dobles). Como los chicos son muy pequeños para expresarlo, los síntomas suelen ser indirectos", explicó al diario argentino Clarín el doctor Matías Iglicki, oftalmólogo especialista en retina del Hospital de Clínicas de la vecina orilla.

¿Por qué Luxturna es tan caro? Al contrario que los medicamentos tradicionales que suelen tomarse durante meses o años, esta terapia está diseñada para una aplicación única que hace frente a la enfermedad de raíz, reparando el ADN defectuoso para que el cuerpo pueda restaurarlo por sí mismo. Eso sí, a U$S 425.000 por ojo.